Zatrzymać SMA. Kluczowe są "uśpione motoneurony"

Jeszcze kilka lat temu rdzeniowy zanik mięśni (SMA) niemal zawsze oznaczał szybką utratę sprawności i istotnie skrócone życie. Dziś, dzięki przełomowym terapiom, u wielu osób udaje się zahamować postęp choroby i poprawić funkcjonowanie. - Ważna jest wczesna interwencja terapeutyczna - podkreśla specjalistka. Pacjenci liczą na refundację wyższej dawki leku.